我获得了纪录片奖……直到两年后才发现

当我就读于纽约市立大学新闻学院时,我知道我想制作纪录片

关于什么? 这很容易:Eteplirsen,市场上唯一的FDA批准用于治疗Duchenne肌营养不良症(DMD)的药物。

Duchenne是一种罕见的致命型肌营养不良症。 肌肉会迅速浪费掉,这意味着大多数被诊断出患有遗传病的孩子都不会活到20多岁。

在eteplirsen之前,还没有一种药物能专门治疗DMD。 相反,家庭必须依靠类固醇,物理疗法和抗炎药的组合来减缓疾病的发展,并防止肌肉和肌腱收紧。 但这不能解决Duchenne,只能解决这些症状。

Eteplirsen是一个充满争议的改变游戏规则的人,我想了解为什么,除了我已经知道的以外。

因此,两年来,我一直在研究Special Muscles ,这是一篇简短的文档,紧随史坦顿岛的小男孩Pietro Scarso之后,他在3岁时被诊断出患有DMD。 在他被接受于去年结束的eteplirsen试验之前,我遇到了Pietro和他的家人,所以我能够目睹并捕获该实验药物的结果。

每年两次颁发Spotlight纪录片奖-在六月和十二月。 我的纪录片《 特殊肌肉》Special Muscles)于2016年12月获得银奖。银奖被授予“在我们小组中得分第三高的令人难忘的电影”。

特殊的肌肉令人难忘。

不可否认, 特殊肌肉拍得不好。 在拍摄纪录片的大部分时间里,我都怀着怀孕的身影。 我当时摇摇欲坠,失去平衡。 从视觉上看,我的第一部纪录片不够用。

但是我在制作特殊肌肉时并没有考虑到美学上的吸引力。 我制作了这部电影,并写了后续专题片,因为FDA拖延了新药的开发,这将改变成千上万患有杜兴氏肌营养不良症的男孩和男人的生活。

eteplirsen完美吗? 不。那里也没有数百万种药物。 但是Sarepta Therapeutics的药物是革命性的。

我想告诉你为什么。

我认为Special Muscles会回答“为什么”,并以一种与您坚持的方式来回答。 似乎一个法官小组同意了。

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